Tecnología CRISPR ayuda a pacientes a recuperar la vista

El tratamiento médico experimental se hizo con siete personas que padecen una enfermedad de nombre amaurosis congénita de Leber (LCA)

Domingo Fernández | El Sol de Toluca

  · lunes 11 de octubre de 2021

Foto | Medicinform

Un reciente experimento de edición genética con tecnología CRISPR logró que un grupo de personas que sufren pérdida de visión recuperaran la vista parcialmente al grado que ahora pueden detectar objetos con facilidad y distinguir la gama de colores.

La tecnología CRISPR, del inglés Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, o Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas, consiste básicamente en copiar y pegar secuencias de ADN, eliminando los genes dañados e implementando los sanos.

El tratamiento médico experimental realizado por científicos estadounidenses se hizo con siete pacientes que padecen una rara enfermedad ocular (de origen genético) de nombre amaurosis congénita de Leber (LCA), las personas que la padecen tienen desde los primeros meses de vida un grave déficit visual, la LCA causa una pérdida tanto de bastones como de conos en toda la retina desde el nacimiento.

Una mujer prácticamente ciega pudo recuperar la vista gracias a este ensayo clínico. Ella es Carlene Knight y cuenta que su visión era tan mala que apenas podía maniobrar con su bastón en el centro de llamadas donde trabaja, refiere el artículo: Un experimento con CRISPR logra por primera vez devolver la vista a pacientes con una rara enfermedad ocular, publicado en el portal Business Insider.

Se detalla que es la primera ocasión en la que el instrumento de edición genética se usa de esta forma, ya que anteriormente se habían extraído células de los cuerpos de los pacientes para editarse en el laboratorio e infundirse de nuevo en el organismo.

Aunque se trata de resultados esperanzadores (publicados en la revista científica Editas Medicine) que apuntan al gran potencial CRISPR, más pacientes deben ser tratados y recibir un seguimiento prolongado para confirmar la seguridad y el enfoque del tratamiento, se lee en el artículo.

No obstante el procedimiento no funcionó para todos los pacientes a los que se les dio seguimiento durante entre tres y nueve meses, las razones podrían haber sido porque su dosis era demasiado baja o porque su visión estaba demasiado dañada.